Nueva droga ofrece esperanza a millones con migrañas graves

El primer medicamento diseñado para prevenir las migrañas fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos el jueves, anunciando lo que muchos expertos creen será una nueva era en el tratamiento para las personas que sufren la forma más grave de estos dolores de cabeza.

El medicamento, Aimovig, fabricado por Amgen y Novartis, es una inyección mensual con un dispositivo similar a una pluma de insulina. El precio de lista será de $ 6,900 por año, y Amgen dijo que el medicamento estará disponible para los pacientes dentro de una semana.
Aimovig bloquea un fragmento de proteína, CGRP, que instiga y perpetúa las migrañas. Otras tres compañías, Lilly, Teva y Alder, tienen medicamentos similares en las etapas finales de estudio o en espera de la aprobación de la FDA.
“Las drogas tendrán un gran impacto”, dijo el Dr. Amaal Starling, neurólogo y especialista en migraña de la Clínica Mayo en Phoenix. “Este es realmente un momento increíble para mi población de pacientes y para los neurólogos generales que tratan pacientes con migraña”.
Millones de personas experimentan migrañas severas con tanta frecuencia que están discapacitadas y en la desesperación. Estas drogas no previenen todos los ataques de migraña, pero pueden hacerlos menos severos y pueden reducir su frecuencia en un 50 por ciento o más.
Como lo expresó un editorial reciente en la revista JAMA , son “progreso, pero no una panacea”.
Hasta ahora, los medicamentos utilizados para prevenir las migrañas se diseñaron para tratar otras enfermedades, como la presión arterial alta. No son muy eficaces, pueden funcionar solo de forma temporal y, a menudo, están cargados de efectos secundarios intolerables.
En ensayos clínicos, las personas que toman los nuevos medicamentos informaron que no hubo más efectos secundarios que los que tomaron un placebo. Los efectos secundarios a largo plazo y entre las personas con enfermedades crónicas aún no se han determinado.
“Por ahora, se ven fantásticos”, dijo el Dr. Stewart J. Tepper, profesor de neurología en el Dartmouth College, sobre las nuevas drogas. “Sacuden el suelo bajo nuestros pies”. Cambiarán la forma en que tratamos la migraña “.
El Dr. Tepper y el Dr. Starling, como la mayoría de los principales especialistas en migraña, han consultado con las compañías farmacéuticas y han inscrito a pacientes en sus ensayos clínicos.
Una de cada siete personas experimenta migrañas en el mundo, entre ellas 37 millones de estadounidenses, hasta el 20 por ciento de las mujeres y el 10 por ciento de los hombres.
Alrededor del 2 por ciento de la población mundial enfrenta migrañas crónicas. Según algunas estimaciones, la migraña es la tercera enfermedad más común en el mundo, y se encuentra entre las diez principales causas de discapacidad.
No es solo un dolor de cabeza: una migraña a menudo va acompañada de síntomas incapacitantes como náuseas y vómitos, dificultad para hablar y una aversión a la luz y al ruido. El dolor de cabeza puede ser punzante y durar horas o días.
Los nuevos medicamentos están destinados a los aproximadamente 2,8 millones de estadounidenses que padecen migraña varias veces al mes. Tratar a estas personas ha sido un desafío, dicen los médicos.
Los pacientes a menudo prueban los tratamientos disponibles actualmente uno tras otro, en distintas combinaciones. Los efectos secundarios de los medicamentos son frecuentes e incluyen confusión mental, sedación, aumento de peso, disfunción sexual y sequedad de la boca que conduce a la caries.
Algunos pacientes encuentran que los efectos secundarios son peores que las migrañas. El ochenta y cinco por ciento de los pacientes con migraña dejan de tomar los medicamentos dentro de un año.
Para una revisión preliminar de los medicamentos contra la migraña , el Instituto sin fines de lucro para la Revisión Clínica y Económica encuestó a pacientes con migrañas frecuentes. Muchos dijeron que no hicieron planes o compromisos, ni siquiera se quedaron fuera de la fuerza de trabajo, porque nunca supieron cuándo sufrirían una migraña que los incapacitaría por horas o días.
Estaban “frustrados, deprimidos, derrotados, aislados”, decía el informe, o sentían que eran una carga para la sociedad. Se quejaron de ser estigmatizados, sus migrañas no se tomaron en serio. A menudo intentaron una larga lista de tratamientos con poco o ningún provecho.
“Es una situación bastante miserable”, dijo el Dr. Tepper.
Incluso los niños pequeños padecen migrañas, dijo el Dr. Andrew D. Hershey, presidente de neurología y director del centro de dolor de cabeza en el Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati. Recientemente, vio a un niño de dos años con migrañas.
La Dra. Hershey está involucrada en un ensayo clínico que prueba uno de los nuevos medicamentos en niños de 12 a 17 años y planea finalmente inscribir a niños de tan solo 6 años.
Pero los anticuerpos monoclonales como los nuevos medicamentos se cultivan en células vivas y son caros de producir. El alto precio del medicamento Amgen plantea dudas sobre si las aseguradoras pagarán y si los pacientes con copagos altos pueden pagar el medicamento.
En un análisis preliminar de costo-efectividad , el ICER concluyó que si el medicamento de Amgen costaba $ 8,500 al año, el precio sería razonable para la mejora esperada en la calidad de vida de los pacientes con migraña al menos 15 veces al mes y sin otras opciones, dijo el Dr. David Rind, el oficial médico jefe del instituto.
El grupo publicará un análisis final en dos semanas, que incorporará los comentarios del público y el precio real del medicamento de Amgen.
La idea detrás de los nuevos medicamentos se remonta a la década de 1980, cuando los investigadores notaron que el fragmento de proteína CGRP parecía jugar un papel en las migrañas. Transmite señales entre los nervios y también dilata los vasos sanguíneos.
Con los años, los investigadores continuaron reuniendo pruebas. “La información llegó con el tiempo”, dijo el Dr. Sean E. Harper, vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo en Amgen.
Finalmente, surgió una imagen más completa: las personas que sufren migrañas parecen tener demasiado CGRP.
Cuando los investigadores infundieron CGRP en personas propensas a sufrir migrañas, tuvieron dolores de cabeza. Cuando le dieron la molécula a las personas que no contraen migrañas, por lo general no instigaban a una.
Ese fue un hallazgo fundamental, dijo el Dr. Robert Conley, líder mundial de desarrollo de terapias para la migraña en Lilly. Significaba que el bloqueo de CGRP, aunque no todo, podría evitar dolores de cabeza sin interferir con sus funciones normales en el cuerpo.
Las compañías comenzaron a desarrollar moléculas pequeñas para bloquear CGRP, pero resultaron ser demasiado tóxicas para usar como drogas. Entonces, los investigadores recurrieron a los anticuerpos, que funcionan de manera diferente. Aimovig, el fármaco recientemente aprobado, bloquea la molécula en la superficie de la célula a la que debe unirse el CGRP para funcionar.
Los anticuerpos persisten en el cuerpo, señaló el Dr. Harper, por lo que los pacientes pueden recibir tratamiento solo una vez al mes. (A diferencia de otras compañías, Alder está desarrollando un medicamento que se inyectará por vía intravenosa en el consultorio de un médico cada tres meses).
La Dra. Laura Greer, de 38 años, pediatra en Etna, NH, tiene aproximadamente ocho días de migraña al mes a pesar de usar ocho tratamientos, incluido un dispositivo que transmite un pulso magnético a la cabeza. Sin ellos, sus días mensuales de migraña eran 14.
Ella trató más de 40 tratamientos en un período de años para encontrar un puñado que ayudó. Y ella soporta los efectos secundarios, como la boca seca y el olvido de las palabras.
“Estoy tan esperanzado con este nuevo medicamento”, dijo el Dr. Greer, que es uno de los pacientes del Dr. Tepper. Pero ella se preocupa por su precio y si su aseguradora pagará.
Robin Overlock, de 32 años, participó en un ensayo clínico del inhibidor de CGRP de Teva. Ella había tenido 27 días de migraña al mes, con episodios que podían durar cinco días.
No sabía si estaba tomando la droga o un placebo, pero una vez que comenzó a recibir inyecciones sintió que tenía muchos menos días de migraña.
Cuando finalizó el estudio, ella y los demás participantes recibieron el medicamento activo. Su última inyección fue en enero.
Desde entonces, ella solo ha tenido dos dolores de cabeza. Ambos eran tan leves que no necesitaba medicamentos, y solo una migraña duró cinco horas.
“Definitivamente cambia la vida”, dijo la Sra. Overlock.