La enfermedad no tiene cura y solo se pueden prescribir terapias paliativas durante los brotes.
La esclerosis múltiple es una enfermedad degenerativa. Consiste en una destrucción de la mielina (la cubierta de los nervios) por un funcionamiento anormal del sistema inmunitario, y tiene como consecuencia que las señales del cerebro no llegan a su destino. Por ello se manifiesta de maneras muy variadas (problemas de visión, de coordinación, de memoria, debilidad muscular, pinchazos, tics). No tiene cura y solo se pueden prescribir terapias paliativas durante los brotes o como mantenimiento. Por eso un fármaco que haya superado la primera fase de los ensayos en humanos es una buena noticia para los afectados (entre ellos, dos millones de europeos). Y eso es lo que publicó este miércoles en la revista Neurology, Neuroimmunology & Neuroinflammation un equipo de la Asociación Americana de Neurología.
El trabajo es solo una fase I, la que mide la seguridad del medicamento, y le queda un largo recorrido hasta llegar al uso clínico, pero tiene un abordaje novedoso, explican los autores. Hasta ahora, lo que se intenta con las terapias para la esclerosis múltiple es que no vuelva a haber brotes (la enfermedad no actúa de manera continua, sino que lo hace por episodios intercalados con periodos de estabilidad).
En este caso se ha encontrado —al menos en los ensayos con ratas— que se puede interferir en la actividad de una proteína, llamada lingo-1, que bloquea el proceso de reconstrucción de la mielina de los nervios. El anti-lingo-1, como se ha llamado al fármaco, impide esta actuación, lo que llevó en animales de laboratorio a una recuperación de las funciones nerviosas. El ensayo en personas, de momento, no ha arrojado datos al respecto. En esta fase se reclutó a 72 personas sanas y a 47 que tenían la enfermedad en una fase de no actividad o con baja progresión, y, como es habitual en estos ensayos, se les dividió en grupos para recibir placebo o diversas dosis del medicamento, que se administra inyectado.
El resultado principal del estudio fue que no hubo efectos secundarios de importancia. Pero, además, se pudo determinar qué cantidad de fármaco permitía mantener en la sangre el nivel óptimo de anti-lingo-1 que se había visto en animales que permitían una regeneración de la mielina. Por eso Diego Cadavid, miembro de la Asociación Americana de Neurología y del laboratorio Biogen que ha desarrollado el fármaco, se mostró optimista: “Con estos resultados podemos empezar los ensayos de fase II para ver si este fármaco puede restituir la mielina y tiene efecto en la recuperación de las funciones físicas e intelectuales”, ha dicho. Luego quedará un ensayo a gran escala para afinar los protocolos y medir definitivamente su eficacia, lo que suele llevar años, salvo que se decidiera, como con el ébola, que la situación de los pacientes es tan desesperada que se aceleren los plazos o, directamente, se salten estos pasos.