La recomiendan expertos que buscan abrir la vía a la comercialización de la primera terapia genética. El caso de Emily.
Un grupo de expertos promueve en Estados Unidos la aprobación del primer tratamiento que modifica genéticamente el sistema inmunológico de un enfermo para combatir la leucemia.
La recomendación, que la Agencia estadounidense de medicamentos (FDA) debería ratificar, abre la vía a la comercialización de la primera terapia genética. Llamado “CTL019”, el tratamiento fue desarrollado por un investigador de la Universidad de Pennsylvania y patentado por el laboratorio suizo Novartis para tratar la leucemia linfoblástica aguda.
Cómo funciona
La técnica funciona reteniendo y congelando las células inmunes del paciente antes de ser modificadas genéticamente en un laboratorio para reconocer y atacar el cáncer. Cerca de 90% de los pacientes tratados vieron su leucemia desaparecer en las primeras pruebas clínicas.
El grupo de expertos independientes recomendó la aprobación de este tratamiento a niños y jóvenes adultos que hayan resistido otras terapias contra la leucemia o que hayan tenido recaídas.
El caso exitoso en Emily
La joven Emily Whitehead, hoy de 12 años, fue el primero niño en recibir esta terapia genética en 2012, en un hospital de Pennsylvania, cuando tenía seis años.
Los efectos secundarios fueron severos (fiebre, caída de la tensión arterial y congestión de los pulmones) pero la pequeña venció la enfermedad y sigue hoy en día sin rastros del cáncer. Ella acudió a la presentación en la FDA junto a sus padres.
La niña acompañó el miércoles a la exposición de los expertos, durante una media jornada de presentaciones en la FDA.
En vista de ese éxito, en 2014 la FDA le dio a esta terapia genética el estatus de “avance terapéutico” y la colocaron en la vía rápida para su salida al mercado.